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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
对话丨韩旭：感谢国际篮联盛赞 会向下一个目标前进******
澳大利亚女篮世界杯结束已近一个月，在悉尼放松了几天后，中国女篮队员早已相继回国。接受采访时，队内中锋韩旭将开启假期生活。
酒店隔离期间，她难得寻觅了一段闲暇时光。保持体能外，韩旭向网友们分享了常用好物，不时也展露绘画天赋。
图片来源：韩旭微博“想把驾照考下来，如果还有机会去海外打球，自己开车更方便。”谈起假期将至，韩旭饶有兴致地说道。
她的另一个计划，便是与家人团聚。从年初征战世预赛开始，韩旭今年还没回过家。世界杯决赛赛后，她与父亲韩发顺进行视频连线。看着佩戴银牌的女儿，父亲欣慰地表示，“快点回家，你妈妈给你包饺子。”
今年是韩旭进入国家队的第4个年头，也是第2次踏上世界杯赛场。在国际篮联看来，她是对“天才球员”的完美诠释。一路走来，这个爱笑的女孩也曾对峙低谷，只为与平庸相斥。
成长·清华附中
出身篮球世家的韩旭，很早便接触了这项运动。学生时代，她身高远超同龄人。“父母带给我运动的快乐，自己才会喜欢上体育。”她回忆道。
小学毕业后，11岁的韩旭独自来到北京，在清华附中度过了6年中学时光。日复一日的训练中，她的个头蹿到2米以上。
图片来源：受访者供图“下午课程结束后，直奔篮球场开始训练。有时吃饭、洗澡的时间只有40分钟，就需要上晚自习。这样一天过去，第二天又会开始。”
球场上颇为辛苦的经历，让韩旭的基本功、阅读比赛能力快速提升。身为中锋，如今她“快速移动”的特点让对手很是头疼。殊不知，小时候的韩旭就曾和后卫一起训练技术。
低谷·东京奥运会
2017年8月28日，第十三届全国运动会女篮青年组决赛落幕，山东队战胜广东队夺冠。彼时作为高中生的韩旭身材瘦瘦高高，需要面对已经入选国家队的李月汝。
球场边，中国篮协主席姚明和时任中国女篮主教练许利民注视着场上发生的一切。终场结束，韩旭得分定格在16分。
“之前我参加过国少、国青女篮，全运会决赛发挥得比较好，或许让许指导记住了我。”
图片来源：受访者供图高中毕业后，韩旭经历过一段空窗期，不时谋划未来。也是在那时，她等来了国家队征召。
彼时韩旭只有18岁，甚至连一场职业联赛也未曾打过。
2018年女篮世界杯小组赛，中国队对阵世界第一美国队。年少无畏的韩旭砍下20分，惊艳世界。
此后，她被纽约自由人队选中，登陆WNBA。选秀大会现场，许利民的远洋祝福视频让韩旭潸然泪下。得到恩师认可的她，一度不能自已。
然而当外界期盼韩旭带领中国女篮再创佳绩时，压力像一道枷锁将这位“希望之星”禁锢。
图片来源：受访者供图东京奥运会，韩旭21岁。
中国队与比利时队进行小组赛时，2000余公里外的北京，首钢篮球中心内，时任中国女篮心理辅导师黄菁也在关注比赛。身高占优的韩旭连续一对一进攻无果后被换下场。
比赛结束后，黄菁拨通了韩旭的语音电话。“几个球没打进，自己很懊恼。”对于球场表现，韩旭并不满意。面对电话里有些着急的声音，黄菁语重心长地说：“要对自己有信心，渐入佳境好过高开低走。”
图片来源：受访者供图在许利民看来，这位备战时状态神勇的中锋，能力远不止于此。“全国范围内，韩旭三分手感很出色，甚至比外线(球员)的投篮手法都要好。”看着弟子沮丧地坐在替补席，他坚定地说，“我相信你”。
在东京，韩旭经常睡不着觉，脑海中会浮现各种攻防回合。心理压力过大导致她状态未达预期，气火攻心下，韩旭鼻子上生出了一个疖子。
就这样，韩旭在备战、比赛中反复切换，希望打出正常水平。奥运之旅带给她最深刻的体会便是保持平稳心态。
蜕变·女篮世界杯
这种状态延续到年初世界杯预选赛。回国后，韩旭的技术、心理都处于低谷期。但她却决定重返WNBA，再次挑战世界最高水平女篮联赛。
“把自己想象成‘小强’，希望像它一样每次都不被困难打倒，能重新爬起来、站起来。”交谈间，韩旭道出了“小强旭”外号的由来。
再次来到纽约，她更加适应当地生活。住在巴克莱中心球馆旁边公寓里的韩旭，训练结束会看菜谱学做中餐。
图片来源：受访者供图赛季中，韩旭和专项教练进行了位置技术训练。从行进间中投到篮下脚步，针对性强化练习让她进步明显。过去的赛季，韩旭在很多场次比赛中都是发挥最出色的人。
女篮世界杯开赛前2周，韩旭飞往塞尔维亚与国家队汇合。算上澳大利亚，过去10个月她已辗转4个国家。
2022年9月30日，悉尼奥林匹克公园超级圆顶体育馆。中国队与东道主澳大利亚队在世界杯半决赛碰面，那是一场“输球就回家”的肉搏战。
图片来源：受访者供图终场结束前4分42秒，几乎领先了整场比赛的中国队被反超比分。下一回合，2米07的韩旭连续两次内线要位，在双人夹击防守下，压哨命中。
最终，中国女篮击败对手，时隔28年再次闯入世界杯决赛。
队员们将主帅郑薇高高抛起，庆祝胜利。“郑指导很辛苦，集训期间她费了很多心思研究战术。把她抛向空中时，大家都很感动。”
那一晚，韩旭独砍19分11篮板，效率值全场最高。
图片来源：受访者供图本次比赛，韩旭入选最佳阵容。对于来之不易的奖项，她将其视为人生旅程中一次辉煌荣耀。
总结世界杯之旅，韩旭再次提到“心态”这个词，那是促使她成长的关键因素。“我的心态摆正了，球场上去享受比赛。”她如是说道。
图片来源：受访者供图日前，国际篮联盛赞韩旭，称这位来自中国的大个子极具天赋，让更多人看到了女篮未来。对于此，韩旭显得很是谦虚，“世界杯的良好表现离不开训练和比赛锻炼，感谢国家的培养和支持。未来继续努力，向下一个目标前进。”
10月31日，韩旭迎来23岁生日。
很多人都说“韩旭撑起中国女篮内线”，这的确是她一直想做的事情。从18岁进入国家队开始，韩旭便希望未来承担更多。
当承诺兑现，韩旭成为了大家口中的“世界级球员”。
还记得她上小学时，拿着粉笔在黑板最高处写下四个字：篮球明星。
如今，她做到了。
作者：刘星晨
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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